Neue Arzneistoffe 2024

Das Zulassungsjahr 2024 stand ganz im Eindruck der ersten Markteinführung der CRISPR/Cas9 Therapie. Erstmals gelang es, mittels Genschere das Genom von Menschen mit Sichelzellkrankheit zu behandeln und diese damit langfristig erfolgreich zu therapieren. Aus dem Bereich der Orphan Drugs erhielten zudem zwei weitere spannende Arzneistoffe die Zulassung: Die Komplement-Inhibitoren wurden unter anderem für die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie zugelassen. Gute Nachrichten gab es auch für Patienten mit primärer biliärer Cholangitis.